科学家举行针对遗传性失明的首次CRISPR人体临床试验

CRISPR基因编辑工具已首次在人体内使用。在一项新的临床试验中，俄勒冈康健与科学大学（OHSU）的科学家正在测试该技术，以治疗导致失明的基因突变。自从2012年被开发以来，CRISPR已显示出有望成为治疗一系列遗传病的潜在新方法。该工具使医生可以切除有问题的DNA部门，例如引起疾病的部门，并可以选择用有益的物质取代它们。

这项新的试验是在OHSU举行的，并由私营公司Allergan plc和Editas Medicine赞助，其目的是治疗一种类型的莱伯氏先天性黑蒙（LCA）。这种稀有的遗传性疾病是由影响视网膜的遗传突变触发的，导致患者在幼年期发病，最终导致失明。

对于这种特定类型的LCA，该突变发生在名为CEP290的基因上，因此这是该试验的目的。研究人员将装有CRISPR的药物直接注射到视网膜后的感光细胞中，在那里事情以清除有缺陷的基因。

CRISPR之前已经在人体中举行过测试，可是在这种情况下，将细胞从患者体内取出，举行编辑后再返回人体。这项新的临床试验标志着CRISPR首次直接在体内发挥作用。

OHSU的首席科学家Mark Pennesi说道：“能够编辑人体内的基因很是重要。除了可能为以前无法治愈的失明症提供治疗之外，体内基因编辑还可以使人们能够治疗更广泛的疾病。”

这种治疗方法被设计成对患者来说是永久性的，但不会遗传给他们未来可能会有的任何孩子。这是一个重要的区别，因为基因治疗的主要风险之一是，如果在这种情况下泛起问题，可能会世代改变人类的基因库。到现在为止，新的CRISPR治疗仅对一名患者举行，而且要记载效果还为时过早。据悉，预计将有约莫18名到场者到场，科学家们将测试这种疗法的效果、宁静性以及人体对这种疗法的耐受水平。