Sci Trans Med：基因疗法如何治疗致命性心脏病

本文系生物谷原创编译，接待分享，转载须授权！达农病(Danon disease)是一种很是稀有的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中卖力清除与接纳卵白质的系统失去功效，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功效障碍。大多数患者寿命仅有三十年，或需要心脏移植才气够继续维持生命。在2020年3月18日在线揭晓于《Science Translational Medicine》杂志上的一项新研究

2020-03-23