基因编辑大牛刘如谦、张锋团结建立的单碱基编辑公司冲刺IPO

单碱基编辑公司Beam Therapeutic日前递交招股书，准备在美国上市，刊行区间为15到17美元，刊行630万股，准备召募资金约1亿美元，市值约6.86亿美元。

Beam Therapeutic是单碱基编辑技术的向导者，其愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治疗。我们的遗传信息是由DNA上的一个个碱基对组成，纵然仅仅一个碱基对泛起错误（也就是点突变），也可能导致患上严重的遗传病。单碱基编辑技术可以只重写DNA上的一个碱基，从而在最基础的水平上举行干预以治疗多种疾病。如果把现有的基因编辑方法（CRISPR/Cas9）比作切割基因组的“铰剪”，那么单碱基编辑器就是“铅笔”，可以一次擦除和重写一个碱基。该公司由刘如谦（David Liu）、张锋、J. Keith Joung等人团结建立，这是三人继Editas Medcine（基因编辑治疗遗传病，已上市）和Pairwise Plants（基因编辑农作物）后，一起建立的第三家基因编辑领域公司。

2016年4月20日，David Liu（刘如谦）等人在Nature揭晓论文，在J. Keith Joung研究的基础上首次开发出了单碱基编辑器，可将G•C碱基对转换成T•A 碱基对。

2017年10月25日，David Liu（刘如谦）等人在Nature揭晓论文，乐成开发了腺嘌呤碱基编辑器 (ABE)，可以将A•T碱基对转换成G•C碱基对。

这些发现，在不依赖DNA双链断裂的情况下，实现对单个碱基的定向修改。

单碱基编辑技术，与CRISPR/Cas9相比，能越发微妙精致的修改DNA。这对于治疗众多的单碱基遗传病来说具有庞大的优势，而且潜在风险也更小。因此单碱基编辑器的泛起，给基因编辑领域带来了庞大的惊喜。

因单碱基编辑的开创性成就，刘如谦入选了《自然》评选的2017年全球十大科学人物名单。

2019年10月21日，单碱基编辑技术开创者，Broad研究所刘如谦（David R. Liu）教授在Nature杂志揭晓题为：Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA 的研究论文。

该研究开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑（Prime Editor），无需依赖DNA模板便可有效实现所有12种单碱基的自由转换，而且还能有效实现多碱基的精准插入与删除（最多插入44个碱基，或删除80个碱基）。

Nature杂志评论这一技术是“超准确的新型基因编辑工具”，Science杂志评论它是“逾越CRISPR”的重大突破，哈佛大学教授，CRISPR先驱乔治·丘奇（George Church）盛赞这一结果：“朝着正确偏向迈出的一大步”。

Prime Editor不仅效率大大提高，而且脱靶效应更低，刘如谦团队在论文中表现，该技术“原则上可以修复75000种已知致病性人类遗传变异的89%”。

据相识，Beam Therapeutic专注于四大领域生长，划分是

基因矫正：修正致病的突变，引入临床上有益的基因变异，或起到抑制作用的变异；

基因调治：编辑基因的调控元件；

基因缄默沉静：引入终止密码子，从而关闭基因的翻译；

基因重编码：通过编辑密码子，改变卵白质的氨基酸序列。

参考链接：

https://beamtx.com/about-us/