科学家们发现了一种新的药物可以治疗一种特别致命的白血病

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CML是一种血癌,可以通过连续服用一种名为酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的昂贵药物来控制。在险些所有患者中,停止TKI治疗会导致CML复发。虽然大多数CML患者对终生使用TKI反映良好,但约有10%的患者对TKI发生抗药性,并希望到晚期或发作性危机(BC)CML。BC患者险些总是死于疾病。虽然已知许多基因突变与BC的希望有关,但它们和其他因素导致BC的机制仍然很不清楚。这一知识差距使临床医生无法识别哪些CML患者存在BC希望的风险,并在BC发生时对其举行治疗。

杜克-NUS‘癌症和干细胞生物学(CSCB)项目的研究员Tun Kiat Ko博士说:“为了填补这些关键的空缺,我们接纳了最新的分子方法来建设所谓的’多梳抑制复合体‘,即中华人民共和国,改变了一组驱动BC生长的基因的调控。”他还增补道:“我们发现中华人民共和国运动改变的结果在大多数BC病例中是常见的,而不思量我们在它们中发现的差别的白血病引起的突变。”

使用这一更多的明白,研究小组设计了新的药物组合,逆转了公元前中华人民共和国的下游效应。同时,他们还开发了一些方法来识别那些面临TKI抗药性并希望到BC的CML患者。

“我们的发现就像发现‘一个指环王’一样。”由于慢性期慢性粒细胞白血病(CML)转化为发作性危机时会发生许多致癌基因突变,因此确定哪一种突变对BC至关重要,因此对靶点具有重要意义,这是很是具有挑战性的。通过发现这个“一个环”,以及如何用一种新的药物组合“摧毁”它,我们打开了一扇门,用同样的药物组合治疗这种致命的癌症,而不管在任何特定的病人中存在着无数的突变。此外,我们的研究讲明,科学家和临床医生有能力做出令人兴奋的发现,这些发现可以被转化为改善世界各地患者以及新加坡人的康健状况,“杜克-NUS CSCB项目的副教授、这项研究的相应作者Ong Sin Tiong说。

“多组学方法对这项研究的乐成至关重要。每一层信息都为我们提供了确证证据,并洞察了导致cml进入发作危机阶段的多梳抑制性复合体功效障碍,”该研究的配合作者阿西夫·贾维德(Asif Javed)断言。

“这项研究是跨学科研究如何带来新洞察力的又一个例子,”卖力该项目基因组学部门的地理信息系统小组组长阿克塞尔·希尔默(Axel Hillmer)说。

地理信息系统执行主任PatrickTan增补说:“由于已往几年的技术进步,现在可以应用更庞大的基因组分析将这些发现转化为通例诊断。”

SGH血液学系高级照料查尔斯·丘亚(Charles Chuah)副教授说:“作为一名血液学专家,治疗晚期爆破危机的CML患者令人沮丧。这就是为什么我们对研究效果感应很是鼓舞,固然也希望我们的病人有朝一日能从我们的互助中受益。”